Wat is klinisch onderzoek? Een kennismaking

Iedereen gebruikt wel eens een geneesmiddel. Toch is het niet zo vanzelfsprekend dat er geneesmiddelen ontwikkeld worden. Het duurt jaren voordat een nieuw geneesmiddel op de markt beschikbaar is. Hier gaat veel onderzoek aan vooraf door wetenschappers en artsen.

 

Pre klinisch onderzoek

Het ontwikkelen van een nieuw medicijn duurt gemiddeld 14 jaar alvorens het op de markt beschikbaar is. De zoektocht naar een nieuw en innovatief medicijn start in het laboratorium, waarbij uit tienduizenden moleculen gezocht wordt naar één specifieke molecule die ontwikkeld kan worden om in te werken op een bepaalde aandoening. Vervolgens volgt het preklinisch onderzoek, dat zich richt op het testen van het onderzoeksmedicijn in proefbuizen en dieren. Alvorens te testen bij mensen, gaat men in deze stap na of de stof actief én veilig genoeg is om over te stappen naar het eigenlijke klinische onderzoek bij mensen. 

De klinische onderzoeken voor de ontwikkeling van één medicijn nemen ongeveer 6.5 jaar in beslag en bestaan uit 4 fasen.

 

De verschillende fases in klinisch onderzoek

Bij fase 1 van het onderzoek, wordt het onderzoeksmedicijn getest op gezonde vrijwilligers met als doel de verdraagzaamheid, opname in het lichaam en nevenwerkingen van het geneesmiddel te onderzoeken. Het betreft de algemene veiligheid van het onderzoeksmedicijn. Bij enkele tientallen vrijwilligers zal men het onderzoeksmedicijn toedienen en nauw opvolgen om te begrijpen hoe het medicijn zich gedraagt. In deze fase worden nog geen mogelijke therapeutische effecten bekeken. Echter, om de tijdslijnen en globale kosten van de ontwikkeling van een onderzoeksmedicijn te verkorten en alzo het medicijn sneller bij de patient te krijgen, is het van cruciaal belang om patiënten reeds in de vroege fase van het onderzoek te betrekken. Specifiek gebeurt dit door het bepalen en opvolgen van meetbare biologische kenmerken, biomerkers genaamd, om alzo enig idee van de werkzaamheid van het onderzoeksmedicijn, en uiteraard ook van de veiligheid ervan bij patiënten te kennen.

In de volgende fasen, wordt het geneesmiddel dan toegediend aan een honderdtal patiënten.het zogeheten fase 2 onderzoek. Hierbij wordt het onderzoeksmedicijn toegediend met als doel de efficiviteit na te gaan. Geeft het medicijn het verwachte resultaat op de aandoening? Dit is de vraag die cruciaal is in deze fase.

In de derde fase (fase 3), wordt er gericht op een grote groep van duizenden patiënten wereldwijd. Het doel is hier om na te gaan of het middel beter werkt dan een bestaand medicijn of een placebo, rekening houdend met mogelijke bijwerkingen en risico’s. Als al deze informatie gekend is, 10 to 14 jaar na de ondekking van de molecule,  zal het middel geregistreerd kunnen worden bij de autoriteiten en erkend als nieuw medicijn.

In fase 4 zal het medicijn dan gecommercialiseerd worden en door elke patiënt gebruikt kunnen worden. Belangrijk in deze fase, is dat eventuele bijwerkingen nauwgezet opgevolgd worden.

Weinig mensen zijn zich bewust van alle fasen in klinisch onderzoek en de looptijd die het inneemt. Het is een cruciale stap in de ontwikkeling van een nieuw medicijn om patiënten hoop te kunnen geven naar een beter leven. 

 

Klinisch onderzoek bij Janssen CPU

Gezonde vrijwilligers

Als fase 1 onderzoekscentrum, voeren wij voornamelijk onderzoeken uit op gezonde vrijwilligers, waarbij een onderzoeksmedicijn wordt toegediend aan een kleine groep gezonde vrijwilligers. Het betreft niet alleen nieuwe geneesmiddelen, maar het kan ook gaan over geregistreerde geneesmiddelen waarbij men bijvoorbeeld een nieuwe toedieningsvorm onderzoekt.

Hieronder zie je alvast enkele soorten klinische studies waarvoor we regelmatig gezonde vrijwilligers zoeken: 

  • First-in-human studies. Hier  onderzoeken we voor de eerste keer de werking van een geneesmiddel bij gezonde proefpersonen. Daarbij staat te allen tijde de veiligheid van onze proefpersonen op de eerste plaats. 

  • Interactiestudies tussen verschillende geneesmiddelen. Wanneer (nieuwe en bestaande) geneesmiddelen samen worden ingenomen, gaan we na of de werking van het ene geneesmiddel een invloed heeft op de werking van het andere geneesmiddel. 

  • Studies naar bio-beschikbaarheid. We bepalen hoe snel en in welke mate een werkzaam ingrediënt van een geneesmiddel in de bloedsomloop wordt geabsorbeerd. 

  • Studies naar voedingseffecten. Bij deze studies onderzoeken we of de inname van voeding een invloed heeft op de werking van een geneesmiddel. 

Dankzij deze onderzoeken zijn we in staat om nieuwe geneesmiddelen of betere behandelingsmethoden te ontwikkelen om ziektes te bestrijden of om patiënten een hogere levenskwaliteit te bieden. 

 

Patiënten 

Ten einde de tijdslijnen en globale kosten van ontwikkeling van een kandidaat-geneesmiddel te verkorten en het geneesmiddel sneller bij de patient te krijgen is het van cruciaal belang, patienten reeds in vroege, exploratieve fase van het onderzoek te betrekken. Naast onderzoek bij gezonde vrijwilligers, voeren we ook patiëntenstudies uit.

Enerzijds betreft het hier de zogenaamde fase 0 studies, waarbij er geen toediening met een onderzoeksmedicijn is, maar waarbij we bloed of andere lichaamsvochten verzamelen voor onderzoek. Deze onderzoeken zijn erop gericht om biomerkers – meetbare biologische kenmerken bij patiënten te bepalen en op te volgen om zo een ziekte proces beter in kaart te brengen.

Anderzijds zijn er ook de vroege patiëntenstudies fase 1, waarbij we in een zo vroeg mogelijke fase  trachten na te gaan hoe goed het studiegeneesmiddel wordt verdragen door patienten, en hoe een ziek lichaam het geneesmiddel opneemt, verdeelt, afbreekt en uitscheidt. Tevens trachten we reeds enig idee te verkrijgen van de werkzaamheid van het studiegeneesmiddel in bij een handvol patienten.  Om vervolgens de werkzaamheid en de veiligheid van het studiegeneesmiddel uitvoerig te onderzoeken in fase 2 van het klinisch onderzoek, bij enkele honderden patiënten, en te bevestigen in fase 3, bij enkele duizenden patiënten.

Onderzoeks bespreken studie veiligheid vrijwilligers

 

Is klinisch onderzoek nodig?

Ja. Zonder deze onderzoeken, kunnen er geen nieuwe medicijnen of betere behandelingsmethoden ontwikkeld worden om ziektes te bestrijden. Ze zijn onderworpen aan strenge nationale en internationale regels en richtlijnen, ook worden zij steeds voorgelegd aan een onafhankelijk ethische commissie die zal bepalen of het klinisch onderzoek mag plaatsvinden. De criteria die hierbij gehanteerd worden zijn o.a. de opbouw van het onderzoek en de risico’s die het kan bevatten voor deelnemers.

Klinisch onderzoek Janssen Belgie